El objetivo de esta investigación fue la realización de un estudio farmacoeconómico del tratamiento antirretroviral (ARV) con los medicamentos nacionales para el virus de la inmunodeficiencia humana/síndrome de inmunodeficiencia adquirida (VIH/sida) en Cuba, para determinar la eficiencia y valorar los impactos económico y social en términos de salud de esta terapia durante 2001-2006. Se determinó la efectividad del tratamiento, medida por la mejoría clínica, inmunológica y virológica de los pacientes. Se estimaron los costos directos relevantes y se utilizó el análisis de minimización de costos para seleccionar la alternativa más eficiente con los esquemas ARV de los medicamentos nacionales durante su introducción y se estimaron los costos evitados del tratamiento en comparación con los medicamentos innovadores extranjeros. Se valoraron los impactos económico y social en salud por la generalización del tratamiento mediante el análisis del impacto presupuestario. Se observó que la terapia con los fármacos ARV nacionales resulta más eficiente que con los medicamentos foráneos. Se estimó la disminución de la morbilidad y mortalidad por sida de los pacientes, a un menor costo con los medicamentos ARV nacionales, y los beneficios económicos por el costo potencialmente evitado en la sustitución de importaciones. Se demostró la conveniencia económica y social en salud del empleo de los medicamentos ARV nacionales en la terapia del VIH/sida.